Profesor Grzegorz Węgrzyn, urodzony gdańszczanin, jeden z najwybitniejszych polskich biologów molekularnych, swego czasu jeden z najmłodszych polskich tytularnych profesorów. Jest jednym z tych naukowców, którzy dali światu szansę na walkę z nieuleczalną chorobą. Jego lek na chorobę Sanfilippo wchodzi właśnie w trzecią fazę badań klinicznych. Stąd już tylko krok do zastosowania.

Przyszły profesor urodził się w czerwcu 1963 roku w Gdańsku. W grodzie nad Motławą ukończył Szkołę Podstawową nr 55 w Nowym Porcie i słynną gdańską „Jedynkę”, czyli Liceum Ogólnokształcące im. Mikołaja Kopernika. W roku 1987 został magistrem biologii na Wydziale Biologii, Geografii i Oceanologii Uniwersytetu Gdańskiego, a 11 lat później był już profesorem nauk biologicznych, jednym z najmłodszych w Polsce. Po latach, w 2014 roku jest m.in. Prorektorem ds. Nauki UG, pełni rolę kierownika Katedry Biologii Molekularnej Wydziału Biologii, jest członkiem korespondentem PAN, przewodniczącym Komitetu Mikrobiologii PAN. Wizjoner, wybitny naukowiec, który ma szansę zmienić świat.

SUKCES RODZI SIĘ POWOLI

Kilka lat temu profesor postanowił sprawdzić czy i jak jedna z substancji pozyskiwanych z soi – genisteina – jest zdolna do powstrzymania przebiegu choroby Sanfilippo. Już pierwsze wyniki eksperymentów, przeprowadzanych jeszcze in vitro przyniosły obiecujące rezultaty. Choroba Sanfilippo to śmiertelne schorzenie należące do grupy mukopolisacharydoz (MPS). Ogółem świat nauki wyróżnia 11 rodzajów chorób z grupy MPS, na niektóre są już lekarstwa, ale chorzy na Sanfilippo (MPS III) wciąż czekają na skuteczne metody leczenia. 

– Mówiąc najogólniej, chodzi o to, że organizm chorego nie jest w stanie rozłożyć substancji zwanych glikozoaminoglikanami (GAG). Dzieje się tak z powodu obniżenia aktywności bądź całkowitego braku enzymów rozkładających cząsteczki GAG. U chorych cząsteczki te odkładają się w lizosomach i przestrzeni międzykomórkowej, co prowadzi do upośledzenia pracy organizmu – tłumaczy prof. Grzegorz Węgrzyn.

Przyczyną choroby jest wada metabolizmu. Choroba Sanfilippo spowodowana jest brakiem enzymu, na skutek czego dochodzi do nadmiernego gromadzenia nierozłożonego polisacharydu siarczanu heparanu w komórkach. Prowadzi to do uszkodzenia komórek i narządów ciała. W efekcie dochodzi do wyniszczenia niemal całego organizmu dziecka. U chorych na Sanfilippo nierozłożone w organi­zmie cukry degradują przede wszystkim mózg. 

RATUNEK JEST BLISKO

Problemem jest nie tylko wynalezienie skutecznego lekarstwa, czy odkrycie brakującego enzymu, ale też jego dostarczenie do obję­tego chorobą mózgu, bo mózg człowieka otoczony jest barierą. Przez tę barierę nie przenikają drobno­ustroje i szkodliwe substancje, ale także lekarstwa w postaci złożonych związków chemicznych.

– Choroba składa się z trzech faz. Tuż po urodzeniu dziecka nie ma żadnych objawów. Po kilkunastu miesiącach, a czasem po kilku latach objawia się faza regresu umysłowego, połączona z hiperaktywnością, czasem pojawiają się zachowania agresywne, czasem dziecko prawie wcale nie śpi, przestaje mówić, reagować. W trzeciej fazie układ nerwowy jest już tak „zablokowany”, że sygnały z mózgu przestają docierać do organów; dziecko przestaje połykać czy oddychać – wyjaśnia prof. Grzegorz Węgrzyn. 

W Polsce jest ponad 40 takich dzie­ci. Na świecie dwa, może trzy tysiące. Przed badaniami zespołu prof. Węgrzyna miały one przed sobą kilka, najwyżej, kilkanaście lat życia. Badania polskich naukowców przynoszą nadzieję, a wszystko dzięki odkryciu genisteiny, organicznej substancji pochodzenia roślinnego. Zmniejsza ona kumulację glikozoaminoglikanów, których rozkład jest zaburzony w chorobie Sanfilippo. Z badań in vitro, na zwierzętach oraz badań klinicznych wynika, że postęp tej choroby może być znacznie spowolniony lub zahamowany przez stosowanie odpowiedniej dawki genisteiny.

BRYTYJSKIE PIENIĄDZE

Niestety, po pierwszym etapie prób mało brakowało aby kolejny polski wynalazek trafił do szuflady. Mimo optymistycznych wyników prób klinicznych brakowało funduszy na kolejne fazy badań. To kwestia kilkudziesięciu milionów złotych, a na taki wydatek nie było stać żadnego ośrodka akademickiego w Polsce. Zespół profesora Grzegorza Węgrzyna podjął współpracę z University of Manchester z Wielkiej Brytanii. Naukowcy zza Kanału La Manche z uznaniem wypowiadali się o polskiej metodzie. Przeprowadzono m.in. wspólne badania na myszach. 

Lata kolejnych żmudnych badań doprowadziły do sukcesu. W Wielkiej Brytanii znalazły się pieniądze i w pierwszych miesiącach 2014 roku można było przystąpić do trzeciej, decydującej fazy prób klinicznych. Potrwają one około dwóch lat. Dopiero po tym czasie będzie można pokusić się o podsumowania i wnioski dotyczące skierowania leku do powszechnej produkcji.

– Badania odbywają się w Manchesterze. Mamy więc przykład tego, że nawet jak jest pomysł, i to pomysł wart realizacji, to jednak nasz przemysł jest jeszcze za słaby finansowo, by ryzykować finansowanie prób klinicznych, które nie wiadomo jak się skończą. To wydatki rzędu kilkudziesięciu milionów, a pamiętajmy, że w takich przypadkach „wypala” jeden na 10 projektów. Nasze firmy są za słabe finansowo na to – powiedział profesor Węgrzyn. 

JEST POTENCJAŁ, NIE MA WARUNKÓW

Profesor Grzegorz Węgrzyn nie skupia się jedynie na pracy laboratoryjnej, funkcja prorektora ds. nauki na największej uczelni Pomorza, liczne funkcje w polskich towarzystwach naukowych czy Polskiej Akademii Nauk, pozwalają na szersze spojrzenie na problemy polskiej nauki. Jednym ze sposobów na zaistnienie na świecie jest m.in. wysoka specjalizacja, taka jak w przypadku zespołu zajmującego się Sanfilippo. 

– Po pierwsze możemy szukać swojego miejsca w konsorcjach. Mamy bardzo dobrych specjalistów, którzy mogą wchodzić we współpracę z innymi, silnymi partnerami. Druga możliwość to szukanie swoich specjalizacji i staranie się o bycie w czołówce, ale w bardzo konkretnych rzeczach. Mamy takie przykłady, patrząc nawet na Uniwersytet Gdański. Profesor Ryszard Horodecki czy profesor Marek Żukowski to absolutna światowa czołówka fizyków kwantowych. Mamy więc takich wybitnych fachowców, już nawet nie w dyscyplinie, a w specjalizacji – wymienia profesor.

Przez lata polscy naukowcy zabiegali o wyjazdy zagraniczne, po to by zbierać doświadczenia, mieć kontakt z najnowocześniejszymi technologiami i metodami badań. To jest w dalszym ciągu potrzebne i pożądane, ale nasz kraj staje się powoli miejscem gdzie również przyjeżdża się po naukę i nie chodzi tu wcale o przedstawicieli krajów rozwijających się. 

– Właściwie w każdym dużym ośrodku mamy laboratoria, które liczą się w świecie, oprócz wymienionych wyżej także np. w Poznaniu, we Wrocławiu, w Łodzi. Jednak są to pojedyncze instytuty, laboratoria, bądź bardzo nieliczne świetne grupy, ale jeśli spojrzymy na poziom całej polskiej nauki to nie jest zbyt dobrze – ocenił prof. Grzegorz Węgrzyn. 

ZAPOMNIJMY O NOBLU

W Polsce brakuje przede wszystkim pieniędzy i choć w ostatnich latach jest już z tym lepiej, pojawiają się pieniądze na infrastrukturę, czy na opłacenie kadry fachowców, to i tak – jak obrazowo porównuje prof. Grzegorz Węgrzyn – w USA są uniwersytety, których budżet na naukę jest większy niż środki na całą naukę w Polsce. Do tego dochodzą m.in. rozmaite zawiłości prawne, które skutecznie wiążą ręce naukowcom. Jedną z przeszkód udało się w znacznej części usunąć – chodzi o ustawę o zamówieniach publicznych, która nakładała obowiązek organizacji przetargów, w których najważniejszym i często jedynym kryterium jest cena. 

– Ja nie mogę przewidzieć co mi będzie potrzebne za miesiąc, ba w naukach eksperymentalnych nie mogę przewidzieć co mi będzie potrzebne za tydzień. Jeśli czeka się z każdym zakupem na rozstrzygnięcie nowego przetargu, który trwa tygodniami, jeśli nie miesiącami, to nasza konkurencyjność drastycznie spada – mów prof. Grzegorz Węgrzyn. 

Drugi „hamulec” wynika również z niedostosowanego do specyfiki badań naukowych prawa. Nasi naukowcy, którzy pracują już w nowoczesnych budynkach i na nowoczesnym sprzęcie za pieniądze z UE, nie mogą np. wykonywać płatnych usług dla przemysłu. Po trzecie wreszcie postępująca biurokratyzacja badań sprawia, że dla coraz to większej armii kontrolerów najważniejsze jest prawidłowe wypełnienie druków i tabel, a nie to, czy badania przyniosły wymierny dla społeczeństwa efekt. Zdaniem profesora, po upływie ponad wieku od ostatniej Nagrody Nobla dla Polaka w dziedzinie nauk eksperymentalnych, w najbliższych latach ciężko przewidywać, aby do Marii Skłodowskiej – Curie dołączył inny Polak.